2026年1月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了一份指导原则草案，旨在促进贝叶斯统计方法在药物和生物制品临床试验中的应用。根据该指南，贝叶斯计算在临床试验中拥有广泛的应用场景，包括但不限于：在适应性试验中提前判断试验的无效性或成功可能性；为后续试验的剂量选择等关键设计要素提供数据支持；整合来自真实世界证据、外部对照或其他既往临床研究的数据；促进针对特定患者群体的亚组分析；支持临床试验的主要推断。FDA特别强调，该指南重点阐述了贝叶斯方法在支持试验主要推断方面的适当应用。对于针对罕见病或儿科适应症的药物研发，由于患者群体较小，招募困难，贝叶斯方法的价值尤为凸显。FDA正就该指南向公众征求意见和建议。

（山东省特种设备协会供稿）